14. FDA 가속승인은 일반 승인과 무엇이 다를까?
희귀질환이나 암 치료제 뉴스를 보다 보면 이런 표현을 자주 볼 수 있어요.
“FDA 가속승인을 받았다.”
그러면 이런 궁금증이 생길 수 있어요.
“가속승인이면 정식 승인이 아닌 건가?”
“일반 승인보다 검사를 덜 하고 허가해 주는 건가?”
“환자가 바로 사용할 수 있는 약인가?”
먼저 중요한 것부터 말씀드리면 FDA 가속승인(Accelerated Approval)도 정식 FDA 승인입니다.
다만 일반 승인과는 치료 효과를 확인하는 방식과 승인 이후 절차에 중요한 차이가 있습니다.
FDA는 생명을 위협하거나 심각한 질환에서 치료제가 환자에게 더 빨리 제공될 필요가 있을 때 가속승인 제도를 이용할 수 있도록 하고 있습니다.
FDA｜Accelerated Approval 공식 안내
그렇다면 일반 승인과 정확히 무엇이 다른지 하나씩 알아보겠습니다.
FDA 가속승인이란 무엇일까요?
FDA 가속승인은 영어로 Accelerated Approval이라고 합니다.
심각한 질환을 치료하면서 기존 치료법보다 의미 있는 이점이 있을 것으로 기대되는 치료제를 환자에게 더 빨리 제공하기 위해 마련된 승인 제도입니다.
FDA의 가속승인 제도는 1992년에 만들어졌습니다. FDA는 이 제도를 통해 심각한 질환 치료제가 실제 임상적 이익을 직접 확인하는 데 오랜 시간이 걸릴 경우, 일정한 조건을 충족하면 더 이른 시점에 승인할 수 있도록 하고 있습니다.
FDA｜의약품 개발 및 승인 과정
일반적인 의약품 승인에서는 치료제가 실제로 환자의 상태를 개선하는지 확인합니다.
예를 들어 암 치료제라면
환자가 더 오래 사는지
질병 진행이 늦어지는지
증상이나 기능이 실제로 좋아지는지
같은 결과를 확인할 수 있습니다.
하지만 이런 결과를 확인하려면 몇 년이 걸리는 질환도 있습니다.
특히 진행이 느린 희귀질환이나 일부 암에서는 임상시험 결과를 기다리는 동안 치료제가 필요한 환자들이 오랫동안 기다려야 할 수도 있습니다.
이런 경우 FDA는 앞으로 임상적 효과가 있을 가능성을 보여주는 지표를 이용해 먼저 승인할 수 있습니다.
FDA｜Accelerated Approval 공식 설명
가속승인에서는 무엇을 보고 약을 승인할까요?
가속승인을 이해하려면 **대리평가지표(Surrogate Endpoint)**라는 말을 알아두면 좋습니다.
말이 어렵지만 뜻은 생각보다 간단합니다.
환자가 실제로 얼마나 오래 사는지, 증상이 얼마나 좋아지는지를 직접 확인하는 대신 치료 효과를 미리 예상할 수 있는 검사 결과나 신체 변화를 보는 것입니다.
FDA는 대리평가지표를 혈액검사 같은 검사 수치, 영상검사 결과, 신체적 징후 등 실제 임상적 이익을 직접 측정하는 것은 아니지만 치료 효과를 예측하는 데 사용할 수 있는 지표라고 설명합니다.
FDA｜대리평가지표 공식 설명과 목록
예를 들어 일부 암 치료에서는 종양이 얼마나 줄어드는지가 사용될 수 있습니다.
암 환자가 실제로 더 오래 사는지를 확인하려면 오랜 시간이 필요할 수 있지만 종양 크기 변화는 그보다 빨리 확인할 수 있기 때문입니다.
하지만 종양이 줄었다고 해서 모든 경우에 환자가 더 오래 살거나 삶의 질이 좋아진다는 뜻은 아닙니다.
그래서 FDA는 가속승인에 사용하는 대리평가지표가 실제 임상적 이익을 합리적으로 예측할 가능성이 있는지 과학적 근거를 검토합니다. 또한 가속승인에 사용되는 임상시험 역시 적절하게 설계되고 통제된 연구여야 합니다.
FDA｜Accelerated Approval
일반 승인은 무엇이 다른가요?
일반 승인, 즉 **전통적 승인(Traditional Approval)**은 보통 승인 전에 환자에게 실제 임상적 이익이 있다는 근거를 확인하거나, 임상적 이익을 충분히 예측하는 것으로 이미 확립된 지표를 사용할 수 있습니다.
쉽게 비교하면 이렇습니다.
일반 승인
“이 약이 환자에게 실제 도움이 된다는 근거가 충분히 확인됐거나, 효과를 잘 예측하는 것으로 확립된 지표가 있다.”
가속승인
“현재 확인된 지표가 환자에게 실제 도움이 될 가능성을 합리적으로 보여준다. 먼저 승인하고 이후 연구에서 임상적 이익을 확인한다.”
여기서 중요한 점이 있습니다.
가속승인은 일반 승인보다 FDA가 심사를 대충 한다는 뜻이 아닙니다.
FDA 자료를 보면 대리평가지표는 가속승인뿐 아니라 일반 승인에서도 사용될 수 있습니다. 차이는 그 지표가 임상적 이익을 얼마나 확실하게 예측한다고 알려져 있는지에 있습니다.
FDA｜Surrogate Endpoint Table
가속승인을 받으면 환자가 사용할 수 있나요?
네.
가속승인은 단순한 연구 단계나 FDA 지정(Designation)이 아닙니다.
FDA가 해당 적응증에 대해 판매와 사용을 허가한 승인입니다.
따라서 FDA가 승인한 대상에 해당한다면 의료진의 판단에 따라 치료에 사용할 수 있습니다.
이 부분은 **FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)**과 크게 다릅니다.
희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제 개발을 돕기 위한 제도이며, 그 자체로 치료제를 환자에게 판매할 수 있다는 뜻은 아닙니다.
반면 가속승인은 실제 FDA 의약품 승인 경로 가운데 하나입니다.
FDA는 Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval, Priority Review를 각각 다른 제도로 구분하고 있습니다.
FDA｜Fast Track·Breakthrough Therapy·Accelerated Approval·Priority Review 비교
가속승인을 받은 뒤에도 임상시험을 계속해야 하나요?
네. 이 부분이 가속승인을 이해할 때 매우 중요합니다.
가속승인을 받은 제약회사는 일반적으로 **확증 임상시험(Confirmatory Trial)**을 진행해 승인 당시 예상했던 임상적 이익이 실제 환자에게 나타나는지를 확인해야 합니다.
쉽게 말하면,
“먼저 승인했지만 예상했던 치료 효과가 실제 환자에게 나타나는지 추가 연구로 확인해 주세요.”
라는 것입니다.
또한 미국 의회가 관련 법을 개정하면서 FDA의 관리 권한도 강화됐습니다.
FDA는 필요한 경우 가속승인 시점 이전에 확증 임상시험이 이미 시작되어 있도록 요구할 수 있으며, 시험 완료 시기나 진행 상황에 관한 조건도 정할 수 있습니다.
FDA｜Accelerated Approval and Confirmatory Trials
FDA 암센터의 Project Confirm에서도 확증 임상시험이 가속승인 당시 이미 진행되고 있으면 임상적 이익을 더 빨리 확인하는 데 도움이 될 수 있다고 설명합니다.
FDA｜Project Confirm
치료 효과가 확인되면 어떻게 되나요?
확증 임상시험에서 예상했던 임상적 효과가 실제로 확인되면 FDA는 해당 적응증을 일반 승인(Traditional Approval)으로 전환할 수 있습니다.
예를 들어 가속승인 당시에는 종양 크기가 줄어드는 것을 근거로 승인했다면 이후 연구에서 환자의 생존이나 다른 임상적 이익이 실제로 확인되는지를 살펴볼 수 있습니다.
FDA는 실제로 가속승인 후 확증 임상시험에서 임상적 이익이 확인되어 일반 승인으로 전환된 치료제들을 공개하고 있습니다.
FDA｜임상적 이익이 확인된 암 치료제 목록
희귀질환을 포함한 신경계 질환과 기타 질환 치료제의 전환 사례도 FDA에서 확인할 수 있습니다.
FDA｜비암성 혈액·신경계·기타 질환 가속승인 현황
치료 효과가 확인되지 않으면 어떻게 되나요?
반대의 경우도 있습니다.
추가 임상시험에서 예상했던 임상적 이익이 확인되지 않거나 치료 효과가 위험을 정당화할 만큼 충분하지 않다고 판단될 수 있습니다.
또 제약회사가 요구된 확증 임상시험을 제대로 진행하지 않는 경우도 문제가 될 수 있습니다.
이런 경우 FDA는 해당 적응증을 변경하거나 승인을 철회하는 절차를 진행할 수 있습니다.
제약회사가 자발적으로 해당 적응증을 철회하는 경우도 있습니다.
FDA의 Project Confirm은 가속승인 후 확증 임상시험에서 임상적 이익이 확인되지 않을 경우 회사가 자발적으로 철회하거나 FDA가 정해진 절차에 따라 승인을 철회할 수 있다고 설명합니다.
FDA｜Project Confirm
따라서 가속승인 소식을 볼 때는 단순히
“FDA가 승인했다.”
라는 사실만 보는 것이 아니라
“어떤 지표를 근거로 가속승인했는가?”
그리고
“승인 후 어떤 확증 임상시험이 진행되고 있는가?”
까지 함께 살펴보는 것이 중요합니다.
대리평가지표를 사용하면 모두 가속승인인가요?
그렇지는 않습니다.
이 부분도 자주 혼동합니다.
대리평가지표를 사용했다고 해서 무조건 가속승인은 아닙니다.
FDA는 대리평가지표를 두 가지로 구분해 설명하고 있습니다.
임상적 이익을 예측한다는 근거가 충분히 확립된 지표는 일반 승인에 사용될 수 있습니다.
반면 임상적 이익을 합리적으로 예측할 가능성이 있는 지표는 가속승인의 근거가 될 수 있습니다.
실제로 FDA가 공개한 대리평가지표 목록을 보면 같은 종류의 지표라도 질환이나 사용 목적에 따라 일반 승인, 가속승인 또는 두 승인 방식 모두에 사용될 수 있습니다.
FDA｜대리평가지표 목록
가속승인은 Fast Track이나 우선심사와 같은 제도인가요?
아닙니다.
이름이 비슷해서 많이 헷갈립니다.
Fast Track, Breakthrough Therapy, Priority Review, Accelerated Approval은 심각한 질환의 치료제를 더 빨리 개발하거나 심사하는 데 관련된 FDA 제도이지만 서로 역할이 다릅니다.
예를 들어 Priority Review는 FDA가 허가 신청서를 심사하는 목표 기간을 일반적인 표준심사보다 짧게 잡는 제도입니다.
반면 Accelerated Approval은 실제 임상적 이익을 합리적으로 예측할 가능성이 있는 대리평가지표나 중간 임상평가지표를 이용해 승인을 받을 수 있도록 하는 승인 경로입니다.
따라서 한 치료제가 Fast Track이나 Breakthrough Therapy 지정을 받으면서 동시에 가속승인 대상이 될 수도 있고, Priority Review를 받을 수도 있습니다.
희귀질환 치료제에서 가속승인이 중요한 이유는 무엇일까요?
희귀질환은 환자 수가 적기 때문에 대규모 임상시험을 진행하기 어려운 경우가 있습니다.
또 어떤 질환은 진행 속도가 느려 실제 치료 효과를 확인하는 데 오랜 시간이 필요합니다.
FDA도 희귀질환 의약품 개발에서 가속승인을 활용할 수 있도록 관련 지침을 제공하고 있으며, 환자 수가 매우 적은 일부 희귀질환에서는 확증 임상시험을 설계하고 환자를 모집하는 데 특별한 어려움이 있을 수 있다고 설명하고 있습니다.
FDA｜희귀질환 치료제 개발 가이드
이 때문에 적절한 대리평가지표가 있다면 가속승인은 치료제가 환자에게 도달하는 시간을 줄이는 하나의 방법이 될 수 있습니다.
하지만 빠른 승인은 치료 효과가 완전히 확정됐다는 뜻은 아닙니다.
FDA 승인 여부뿐 아니라 어떤 방식으로 승인됐는지, 어떤 임상시험 결과가 근거가 됐는지, 승인 후 어떤 연구가 진행되고 있는지를 함께 확인하는 것이 중요합니다.
FAQ
FDA 가속승인은 임시 승인인가요?
단순한 임시 허가는 아닙니다.
FDA가 정식으로 허가한 승인 경로입니다.
다만 가속승인 당시에는 실제 임상적 이익에 어느 정도 불확실성이 남아 있을 수 있기 때문에 확증 임상시험을 통해 효과를 추가로 확인해야 합니다.
가속승인 약은 안전성이 확인되지 않은 약인가요?
그렇게 볼 수 없습니다.
가속승인 역시 FDA의 의약품 승인 기준에 따라 안전성과 효과에 관한 자료를 심사합니다.
차이는 주로 승인 시점에 치료 효과를 판단하는 근거가 무엇이냐에 있습니다.
가속승인에 사용되는 시험도 FDA가 요구하는 적절한 임상시험 기준을 충족해야 합니다.
가속승인을 받았다는 것은 완치 효과가 있다는 뜻인가요?
아닙니다.
FDA 승인은 모든 환자에게 효과가 있다는 뜻도 아니고 부작용이 없다는 뜻도 아닙니다.
특히 가속승인은 대리평가지표 등을 토대로 승인될 수 있기 때문에 실제 임상적 이익이 이후 연구에서 추가로 확인되어야 할 수 있습니다.
가속승인이 나중에 취소될 수도 있나요?
네.
확증 임상시험에서 예상했던 임상적 효과가 확인되지 않거나, 치료의 이익이 위험을 정당화할 정도로 충분하지 않거나, 필요한 확증 임상시험이 제대로 진행되지 않는 경우 FDA가 승인 철회 절차를 진행할 수 있습니다.
마무리
FDA 가속승인을 한 문장으로 정리하면 이렇습니다.
심각한 질환의 치료제를 환자에게 더 빨리 제공하기 위해, 실제 임상적 이익을 합리적으로 예측할 가능성이 있는 지표를 근거로 먼저 승인하고 이후 확증 임상시험을 통해 그 이익을 확인하는 제도입니다.
따라서 희귀질환 치료제 뉴스에서 **“FDA 가속승인”**이라는 말을 봤다면 일반 승인과 완전히 똑같이 생각해서도 안 되고, 반대로 정식 승인이 아니라고 생각해서도 안 됩니다.
왜 가속승인을 받았는지, 어떤 환자가 대상인지, 무엇을 근거로 승인했는지, 그리고 어떤 추가 임상시험이 필요한지를 함께 살펴보는 것이 가장 중요합니다.
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15. FDA 희귀의약품 지정과 FDA 승인은 무엇이 다를까?
※ 이 글은 FDA 제도를 이해하기 위한 일반적인 의료·의약품 정보이며 개인의 진단이나 치료를 대신하지 않습니다. FDA 승인은 모든 환자에게 효과가 있다는 의미도, 부작용이 없다는 의미도 아닙니다. 가속승인 치료제의 대상 환자, 기대할 수 있는 효과와 위험은 약마다 다르므로 실제 치료 여부는 담당 의료진과 상담해야 합니다.
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